全球约3％的儿童面临生长迟缓问题，其中生长激素缺乏症占比达15％。规范使用重组人生长激素（rhGH）治疗，可使患儿年生长速度从不足4厘米提升至10-12厘米。但美国FDA数据显示，非适应证滥用可能引发脊柱侧弯风险增加3倍，科学干预与规范诊疗至关重要。
生长激素由脑垂体分泌，通过刺激肝脏产生IGF-1（胰岛素样生长因子）促进骨骼生长。正常儿童夜间分泌量占全天的70％，深度睡眠时达到峰值。诊断需结合生长曲线（年增速＜4厘米）、骨龄延迟（≥2年）、IGF-1水平检测及生长激素激发试验（峰值＜10ng/ml为缺乏）。北京协和医院数据显示，规范诊断流程可将误诊率从28％降至6％。
治疗需个体化设计：每晚睡前皮下注射，剂量按体重计算（0.1-0.15IU/kg）。治疗首年效果最显著，平均增高8-12厘米。治疗期间每3个月监测甲状腺功能（TSH异常率约12％）、血糖及脊柱侧凸情况。骨龄监测是停药指征的关键——当骨龄≥14岁（男）或12岁（女），骨骺接近闭合时应逐步减量。
生长激素缺乏症是核心适应证，需满足两项激发试验阳性。其他获批疾病包括特纳综合征（身高增益达8cm/年）、Prader-Willi综合征（改善肌肉量及代谢）。对于特发性矮小（ISS），FDA要求身高低于同种族、同性别儿童-2.25SD方可使用，且需排除心理因素导致的假性矮小。
短期副作用中，水肿（发生率9％）、关节痛（6％）可通过剂量调整缓解。长期风险防控需关注：每6个月脊柱X线筛查侧弯、每年眼底检查视乳头水肿。更需警惕“身高焦虑“引发的滥用——某私立医院统计显示，23％的就诊儿童实际生长速率正常，却被诱导治疗。
长效生长激素（每周注射1次）已在国内上市，患者依从性提升至95％。基因检测技术可提前预判GHR基因突变携带者，实现3岁前干预。智能注射笔配备剂量记忆功能，家长可通过APP查看注射记录，漏注率从17％降至3％。
